蛋白质的遗传研究是复杂疾病药物开发的突破

由布里斯托大学的MRC综合流行病学组(MRC-IEU)的研究人员领导的一项关于血液蛋白质水平的创新遗传研究，证明了遗传数据如何通过确定蛋白质对疾病的因果关系来支持药物靶标的优先排序。疾病。

布里斯托研究人员与制药公司合作，开发了一种综合分析管道，利用蛋白质水平的遗传预测对药物靶标进行优先排序，并量化了这种方法降低药物开发失败率的潜力。

蛋白质的遗传研究还处于初期。这项发表在《自然遗传学》上的研究的目的是确定蛋白质靶点效应的遗传预测是否可以预测药物试验的成功。来自布里斯托大学的 郑洁博士，汤姆·冈特教授和同事们与制药公司合作，建立了一个多学科的合作关系来解决这个科学问题。

研究人员使用一组遗传流行病学方法，包括孟德尔随机化和遗传共定位，建立了针对225种人类疾病的1002种血浆蛋白的因果网络。通过这样做，他们确定了65种蛋白质对52种疾病的111种可能的因果效应，涉及广泛的疾病领域。这项研究的结果可通过EpiGraphDB访问。

主要作者郑博士说，他们估计的蛋白质对人类疾病的影响可以用来预测针对这些蛋白质的药物的影响。

“该分析渠道可用于验证新型药物靶标的疗效和潜在不良反应，并提供证据将现有药物重新用于其他适应症。

“这项研究为未来的组学遗传学研究奠定了坚实的方法论基础。下一步是将分析方案用于研究的药物合作者在早期药物靶标验证流程中使用。我们希望这些发现将支持进一步的药物开发，以提高药物试验的成功率，降低药物成本并使患者受益。”郑博士说。

布里斯托尔大学健康与生物医学信息学教授，也是NIHR布里斯托尔生物医学研究中心的成员汤姆·盖特(Tom Gaunt)补充说：“我们的研究使用了世界各地许多研究人员发布的公开可用数据(由MRC-IEU OpenGWAS数据库整理) )，并真正展示了开放数据共享在实现健康研究中的新发现方面的潜力。我们已经证明，对现有数据的这种重用提供了一种有效的方法来降低药物开发成本，并有望为健康和社会带来好处。”