这个DNA工具可以纠正89%的遗传效应

有一种新的编辑生活守则的方法,可以纠正导致疾病的DNA中89%的错误。这项称为主要编辑的技术可以准确地重写遗传密码,几乎可以说是外行人所说的“遗传文字处理器”,已经被用来纠正实验室中的有害突变,包括镰状细胞性贫血的突变。

并不是说我们不能编辑DNA。通过基因编辑来调节DNA的能力是一种正在改变科学研究的新兴技术。七年前,一种叫做CRISPR-Cas9的技术诞生了,科学家扫描了DNA的正确位置,然后用一把微型剪刀将其切成两半。但是,它不是编辑DNA的最精确方法。削减可能会在错误的地方结束。

原始编辑提供的主要优势是精度。那么它是怎样工作的?在《自然》杂志上发表的这项研究使用原始编辑功能,使用实验室制造的遗传密码序列准确插入或删除DNA片段。第一步是找到要编辑的DNA的特定部分,另一步则包含要进行的更改。这与酶(称为逆转录酶)配对,该酶将相关编辑复制到DNA中。

大约有75,000种不同的突变会导致人类疾病。其中一位研究人员David Liu博士指出,主要编辑有可能修复其中的89%。由特定腺嘌呤(构成DNA的四种化学化合物之一)中的微小错误导致的突变,使其变成胸腺嘧啶是镰状细胞病的最常见形式,而Tay-Sachs病则罕见且致命神经状况,通常是由于添加了四个额外的代码字母而引起的。在实验室中对人类细胞进行的实验中,主要编辑已用于逆转这两种遗传错误。

通过使用主要编辑,我们也许能够修复与遗传性血液疾病(如镰状细胞或地中海贫血)相关的已知人类变异体,在那里可以去除骨髓并放回原处。伦敦大学学院的Helen O'Neill博士在一份声明中说,“这项激动人心的研究显示了基因组编辑工具箱的又一个扩展,它允许更加精确的编辑能力和效率。

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